Placebem kontrolovaná randomizovaná studie mezenchymálních kmenových buněk u CHOPN

16. 09. 2013

Daniel J. Weiss, MD, PhD; Richard Casaburi, PhD, MD, FCCP; Robin Flannery; Michelle LeRoux-Williams, PhD; Donald P. Tashkin, MD, FCCP. Chest. 2013;143(6):1525-1527. doi:10.1378/chest.12-2993

 

Abstrakt

Úvod: CHOPN je devastující onemocnění postihující miliony lidí po celém světě. Protože patogeneze nemoci zahrnuje jak chronický plicní, tak i systémový zánět, mohou protizánětlivé účinky systémově podávaných mezenchymálních kmenových buněk (dále jen MSC) vést ke zmírnění zánětu s následným zlepšením funkcí plic a kvality života. Cílem této studie bylo zhodnotit bezpečnost a provést prvotní zhodnocení potenciálního účinku systémového podávání MSC pacientům se středně těžkou až těžkou formou CHOPN.

Metodika: 62 pacientů v různých centrech bylo randomizováno do dvojitě zaslepených skupin, z nichž jedna infuzně dostávala alogenní MSC (Prochymal; Osiris Therapeutics Inc ) a druhá placebo. Pacienti dostali čtyři měsíční infuze (100 x 106 buněk/infuze) a byli sledováni po dobu dalších dvou let od první infuze. Cíle studie zahrnovaly celkové zhodnocení bezpečnosti, funkční plicní testy (PFT) a indikátory hodnotící kvalitu života včetně dotazníků, 6MWT – šestiminutový test chůzí a vyšetření systémového zánětu.

Výsledky: Všichni pacienti absolvovali celý infuzní protokol a 74% dokončilo dvouleté prohlídky. Nedošlo ke vzniku žádných infuzních toxických účinků, úmrtím ani k vážným nežádoucím účinkům, které by souvisely s podáním MSC. Nebyly významné rozdíly v celkovém počtu nežádoucích účinků, četnosti exacerbací CHOPN, nebo zhoršení nemoci u pacientů s MSC. Nebyl zjištěn ani významný rozdíl ve funkci plic (PFT) nebo ukazatelích kvality života. Nicméně, byl pozorován časný a výrazný pokles hladiny C-reaktivního proteinu (CRP) u pacientů léčených pomocí MSC, kteří měli na začátku studie zvýšenou hladinu CRP.

Závěr: Zdá se, že systémové podávání MSC je u pacientů se středně těžkou až těžkou formou CHOPN bezpečné a poskytuje základ pro následné studie buněčné léčby.

Editorial k tomuto článku s názvem Buněčná léčba plicního onemocnění: O krok dále naleznete zde.

Plné znění článku naleznete po přihlášení zde.

Přejít na: